Sono passati 10 anni da quando l’associazione GFB, con sede a Talamona, si occupa di aiutare chi soffre di una forma rara di distrofia muscolare dei cingoli.
Il sodalizio è stato creato perché non esistevano altre associazioni che si occupavano di questa forma particolare di Distrofia dei cingoli, LGMD2E – R4.
L’Associazione si occupa di sostenere la ricerca scientifica per trovare delle cure mirate per i pazienti che sono affetti.
L’Associazione è stata fondata dai genitori di ragazzi che hanno questa malattia.
All’inizio si sono uniti con altre famiglie in Lombardia, e con il tempo le famiglie sono aumentate, ora i malatti che fanno riferimento all’Associazione GFB sono più di 700 in tutto il mondo.
Lo studio di terapia genica partito nel 2012 e finanziato da GFB, ha portato al trattamento dei primi sei ragazzi negli Stati Uniti.
I pazienti trattati con la terapia genica hanno evidenziato miglioramenti funzionali dopo tre anni dal trattamento.
Per portare la terapia anche in Europa è stato avviato lo studio di storia naturale americano Journey, implementato anche in Italia (a Milano), uno studio che ha l’obiettivo di studiare l’andamento della malattia nei pazienti, per valutare l’impatto delle nuove terapie avanzate.
Dal 2018 GFB collabora attivamente nello studio dei pazienti italiani insieme all’Istituto IRCCS Policlinico di Milano.
Lo studio è stato pubblicato nel 2021 sulla rivista scientifica Frontiers in Neurology.
Dal 2022 l’Associazione studia anche i pazienti stranieri, somministrando periodicamente delle scale scientifiche di valutazione tramite un form elettronico che si trova sul sito dell’associazione.
Questo progetto di studio osservazionale, intitolato Quality, ha finora più di 400 questionari compilati, in 45 Paesi del mondo.
“Sono tante le iniziative e i progetti a cui lavoriamo, tra cui il censimento dei Pazienti per le Sarcoglicanopatie, invio delle newsletter in varie lingue, supporto psicologico alle persone disabili e alle loro famiglie, corsi di aggiornamento e formazione per educatori e volontari”, anticipa Beatrice Vola, Presidente di GFB. “Finora abbiamo sostenuto e finanziato studi scientifici finalizzati ad approcci terapeutici mirati per questa malattia rara, sviluppato studi di storia naturale, studi che sono vitali per far avanzare la ricerca.
E continueremo a farlo, per aiutare a trovare un trattamento e una cura per la LGMD, distrofia muscolare dei cingoli”.
Per festeggiare questo importante traguardo, GFB organizza il 10 aprile, una crociera di un giorno, sul Lago di Como, un evento aperto a tutti coloro che hanno collaborato con l’associazione in questi anni.
L’evento vuole riunire I sostenitori dell’associazione, I pazienti e le loro famiglie, medici, ricercatori.
Tutte le informazioni si trovano sul sito dell’associazione www.
gfbonlus.it
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